Biogen公司宣布将继续推进其阿尔茨海默病实验性药物的研发，一项中期研究虽未明确证实其疗效，但已显现出可喜迹象，为攻克这种夺人心智的疾病带来新希望。
该药物针对研究人员长期无法攻克的疾病进程部分。Biogen的药物旨在清除一种名为tau的有毒蛋白质，这种蛋白质会在脑细胞内形成缠结，被认为是该疾病的关键因素。
尽管研究未达主要目标，但总部位于剑桥的Biogen称，结果显示该药物（名为diranersen）具有足够潜力，可进入后期试验阶段。
“我们相信，我们观察到的是tau蛋白减少与认知获益影响的空前且令人信服的组合，”Biogen开发主管Priya Singhal在接受采访时表示。
Biogen股价周四下跌6.4%。授权该药物给Biogen的Ionis Pharmaceuticals股价下跌2.5%。
公司在一份声明中表示，患者接受药物后，病情恶化速度在各个剂量水平均有所减缓，而接受最小剂量者获益最大。该研究的预定主要目标未达到，主要目标基于约17个月后通过评分系统衡量痴呆症严重程度变化，并与剂量相关联。
BMO资本市场分析师Evan Seigerman表示，试验结果对阿尔茨海默病研究是“广泛的积极信号”，但留下了关于药物认知益处的程度和一致性的未解答问题。Biogen还需要提供试验中副作用的更多细节，“以让投资者安心，”他说。
目前市场上已有两种获批的阿尔茨海默病治疗药物：Leqembi（由Biogen与日本制药商卫材合作开发）以及礼来公司的Kisunla。两者均旨在降低大脑中另一种与疾病相关的蛋白质——淀粉样蛋白的堆积，并在减缓病情方面显示出适度效果。
多年来，研究人员一直在争论应专注于哪种蛋白质。科学家们认为，淀粉样蛋白在症状出现前很长时间就开始积累，而tau蛋白的堆积则更直接与阿尔茨海默病症状相关。
多年来，多家制药公司尝试但未能成功开发出清除tau的药物。例如，11月底，强生公司表示，其针对该蛋白质的治疗研究未能阻止患者病情恶化。
Biogen采取了创新方法。其他公司针对神经元外部发现的tau蛋白，Biogen的药物则使用反义寡核苷酸攻击细胞内部的堆积物。该治疗通过注射进入患者脊髓。
Singhal表示，公司将与专家和监管机构商讨如何开展后期试验，并补充道，患者可能接受同时针对淀粉样蛋白和tau的联合药物治疗。
Biogen还完成了对Apellis Pharmaceuticals的52亿美元收购，扩展了其在免疫学和罕见疾病领域的工作。
